CDE將3款藥物擬納入突破性治療品種，分別為永泰生物的“抗CD19單鏈抗體嵌合抗原受體T細胞注射液”、杰科生物的JL15003注射液、錦籃基因的GC101腺相關病毒注射液。

抗CD19單鏈抗體嵌合抗原受體T細胞注射液

CAR-T-19（抗CD19單鏈抗體嵌合抗原受體T細胞）注射液，是一種通過基因工程手段將識別CD19特異性B細胞抗原的單鏈抗體整合到患者自身T細胞上的細胞免疫治療方法，回輸后T細胞具有殺死表達CD19的B細胞腫瘤的能力，從而達到治療B細胞惡性血液病的目的。

本次該藥物被CDE擬納入突破性治療品種，擬定適應癥為25歲（含）以下CD19陽性復發/難治B細胞急性淋巴細胞白血病。

JL15003注射液

JL15003是杰科生物開發的一款溶瘤病毒產品，也是其首個獲批臨床的1類新藥。本次該藥物被CDE擬納入突破性治療品種，擬定適應癥為復發膠質母細胞瘤。

據了解，腦膠質瘤是由于大腦和脊髓膠質細胞癌變所產生的、最常見的原發性顱腦腫瘤。年發病率約為3-8人/10萬人口。如同其他腫瘤（疾病）一樣，膠質瘤也是由于先天的遺傳高危因素和環境的致癌因素相互作用所導致的。一些已知的遺傳疾病，例如神經纖維瘤病（I型）以及結核性硬化疾病等，為腦膠質瘤的遺傳易感因素。

GC101腺相關病毒注射液

GC101腺相關病毒注射液是一種攜帶正常SMN1基因表達單元的重組9型腺相關病毒載體（rAAV9），本次被CDE擬納入突破性治療品種，針對的適應癥為2型脊髓性肌萎縮癥（5q SMA）。

據了解，該藥物通過鞘內注射方式一次性給藥，可使SMN1基因在運動神經元細胞表達，從而改善運動神經元等受累細胞的功能，輔以呼吸及運動康復訓練，可以改善提高SMA患者呼吸能力及運動能力。